真實世界研究推行進(jìn)程
真實世界數(shù)據(jù)的方法學(xué)有待規(guī)范。真實世界證據(jù)源于對真實世界數(shù)據(jù)的正確和充分分析,，所采用的分析方法主要是因果推斷方法,，涉及較復(fù)雜的模型、假設(shè)甚至人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)方法的應(yīng)用等,，對相關(guān)人員提出了更高的要求,。
美國于 2016 年 12 月通過《21 世紀(jì)治愈法案》， 鼓勵美國食 品藥品監(jiān)督管理局（ The Food and Drug Administration,，F(xiàn)DA ）開 展研究并使用真實世界證據(jù)支持藥物和其它醫(yī)療產(chǎn)品的監(jiān)管決策,，加快醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)。在該法案的推動下,，2017-2019 年 FDA先后發(fā)布了《使用真實世界證據(jù)支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》《臨床 研究中使用電子健康檔案數(shù)據(jù)指南》《真實世界證據(jù)計劃的框架》 和《使用真實世界數(shù)據(jù)和真實世界證據(jù)向 FDA 遞交藥物和生物制品資料》,。
歐盟藥品管理局（European Medicines Agency，EMA ）于 2013年參與的 GetReal Initiative 項目,， 致力于開發(fā)出收集與綜合RWE的新方法,， 以便更早地用于藥品研發(fā)和醫(yī)療保健決策過程中。EMA于2014 年啟動了適應(yīng)性許可試點項目,，探索利用真實世界 數(shù)據(jù)包括觀察性研究數(shù)據(jù)等用于監(jiān)管決策的可行性,。2017年藥品局總部（ Heads of Medicines Agencies，HMA ）與 EMA 聯(lián)合成 立大數(shù)據(jù)工作組,，旨在使用大數(shù)據(jù)改進(jìn)監(jiān)管決策并提高證據(jù)標(biāo)準(zhǔn),，其中RWE是大數(shù)據(jù)的一個子集，包括電子健康檔案,、登記 系統(tǒng),、醫(yī)院記錄和健康保險等數(shù)據(jù)。
選自《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》
品種信息
分析調(diào)研
根據(jù)品種進(jìn)行機(jī)構(gòu)調(diào)研,、科室調(diào)研,，可根據(jù)銷售及市場布局
撰寫研究方案
根據(jù)適應(yīng)癥設(shè)立研究目的、主要指標(biāo),、次要指標(biāo),、入排標(biāo)準(zhǔn),、病例數(shù)量
數(shù)據(jù)收集
統(tǒng)計分析
根據(jù)真實病例收集，進(jìn)行數(shù)據(jù)智能錄入,、統(tǒng)計分析
醫(yī)學(xué)報告撰寫
根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計報告撰寫醫(yī)學(xué)報告,，真實反饋適應(yīng)癥治療情況
對高血壓患者治療的安全性及有效性– 1w+大樣本量
100+家三甲醫(yī)院,，以及二三線城市下沉,，醫(yī)館/藥店、DTP藥房的數(shù)據(jù)收集,、整理,。此項目中心數(shù)多，項目管理挑戰(zhàn)大,；項目采用分區(qū)管理,、中心監(jiān)察模式，由PD總體把控,，分區(qū)PM分別跟進(jìn)各分區(qū)項目進(jìn)展,，分區(qū)PM單獨匯報分區(qū)進(jìn)展后，PD匯總后整體匯報,。
入組數(shù)量多,，制定入組目標(biāo)，每周每月跟進(jìn)入組進(jìn)展，分析入組困難原因和提供解決方法,。根據(jù)進(jìn)度進(jìn)行QC和總結(jié)問題,，召開CRA培訓(xùn)會，并加強與中心研究者溝通和培訓(xùn),。
生物統(tǒng)計：方案設(shè)計，SAP,，統(tǒng)計分析程序,，統(tǒng)計報告